Forum decyzyjne ds. nowych metod postanowiło 25 października o wprowadzeniu do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni preparatu Zolgensma. Podanie jednej dawki może kosztować około 20 milionów koron.
Prawie 3 lata na podjęcie decyzji
Przewodnicząca Forum decyzyjnego, Inger Cathrine Bryne, w wywiadzie dla Dagens Medicin wyjaśnia, że przy podejmowaniu tej decyzji wzięto pod uwagę przede wszystkim korzyści dla pacjentów, skuteczność leku w zwalczaniu choroby oraz możliwe ryzyko i koszty.
Pełna nazwa leku to Onasemnogene abeparvovec. Będzie podawany jako zastrzyk dla dzieci chorujących na rdzeniowy zanik mięśni, na razie tylko w Szpitalu Uniwersyteckim w Oslo.
Kto będzie mógł przyjąć lek?
Jak można przeczytać w Dagens Medicin, Zolgensma będzie podawana głównie niemowlętom poniżej 6 miesięcy, u których wykryto SMA. Wtedy lek może przynieść najlepsze efekty.
Od 1 września w Norwegii prowadzone są badania przesiewowe noworodków w kierunku wykrycia SMA, dzięki temu możliwe jest rozpoznanie tej choroby przed pojawieniem się objawów.
